遺伝子治療

目的・効果

遺伝子治療では病気の原因となる遺伝子を探し出し、そのはたらきを修復することで、遺伝子の異常によって起こっている病気の根治を目指します。

遺伝子とは

遺伝子とは人の体を形成するための設計図のようなものです。人の細胞内にある核にはDNAが折りたたまれて存在しています。DNAは、アデニン（A）、チミン（T）、グアニン（G）、シトシン（C）の4種類の物質（塩基）で構成されており、この塩基の並び方（塩基配列）によって遺伝情報が決まります^*。

人の体を構成するタンパク質は、遺伝子の情報に従ってつくられるため、遺伝子に異常があるとタンパク質が正常につくられず病気を引き起こすことがあります。

^*塩基配列の中でも、遺伝情報を持っているものと持っていないものがあり、“遺伝子”は遺伝情報を持っている部分を指す。