遺伝子治療

種類

遺伝子治療には大きく分けて、患者から取り出した細胞の遺伝子を改変して体の中に戻す“ex vivo遺伝子治療”と、患者の体内で遺伝子操作が行われる“in vivo遺伝子治療”の2種類があります。

ex vivo遺伝子治療

ex vivo（ラテン語で“生体外”という意味）遺伝子治療とは、病気の原因細胞を患者から採取し、改変・培養して患者の体の中に戻す治療法です。変化させた遺伝子を再び体の中へ戻し、正常な遺伝子がはたらくことを期待します。

狙った細胞を遺伝子改変できるため安全性が高いなどのメリットがありますが、対象は造血幹細胞やT細胞など採取できる細胞に限られます。

in vivo遺伝子治療

in vivo（ラテン語で“生体内”という意味）遺伝子治療は、遺伝子を組み込んだ“ベクター”を患者に直接投与する遺伝子治療です。

ベクターとは、導入したい遺伝子を細胞に運ぶために使用するウイルスなどを指します。神経や筋肉など取り出すのが困難な細胞で遺伝子の異常が生じていても、遺伝子を導入したベクターを投与することにより、体内における遺伝子変化が期待できます。