福山型先天性筋ジストロフィー

治療

福山型先天性筋ジストロフィーは生まれつきの遺伝子変異によって引き起こされる病気であり、現在のところ確立した治療法はないのが現状です。この病気と診断された場合は、関節の変形などを防ぐためのリハビリテーション、食物の飲み込みの悪さを補うための経管栄養や胃ろう造設などといった対症療法を行います。

また、呼吸不全に対しては酸素吸入など、心筋症には適切な薬物療法などを行いながら、重篤な合併症を予防することも大切です。

最近では、新しい治療薬として核酸医薬品^*の開発も進められています。

^*核酸医薬品：DNAやRNAなどの核酸分子を医薬品として利用した医薬品。