全身性アミロイドーシス

治療

治療には、病気の予後を改善する“疾患修飾療法”と症状を緩和する“対症療法”があります。それぞれのアミロイドーシスのタイプで、効果的な疾患修飾療法が異なりますので、まずはアミロイドーシスのタイプを正確に診断する必要があります。

近年では、特に治療効果が高い疾患修飾療法が多く開発され、いくつかの薬はすでに一般的に使用できるようになっています。特に遺伝性ATTRアミロイドーシスに対する先進的な核酸医薬、遺伝性および野生型ATTRアミロイドーシスに対するタンパク質安定化薬、ALアミロイドーシスに対する分子標的薬などは、早期に使用することで病気の予後を改善する高い治療効果が見込めます。しかし、これらの新しい治療法でも進行した症状を改善することは難しい場合が多いです。さらに、次世代の核酸医薬、ゲノム編集治療、抗体治療などの研究も進んでおり、将来的にはさらに高い効果を持つ多くの新規治療法が選択できるようになることが期待されています。

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