治験

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東京都大阪府鹿児島県新潟県栃木県沖縄県

脊髄性筋萎縮症患者に対するリスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の有効性および安全性に関する特定臨床研究(HARMONY-SMA)

対象者: 下限なし〜上限なしの男性・女性
病名: 脊髄性筋萎縮症

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実施計画番号: jRCTs031240475

東京都

脊髄性筋萎縮症患者を対象としたRO7204239とrisdiplam（RO7034067）併用の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する，2パート，シームレス，多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検試験

対象者: 2歳以上〜25歳以下の男性・女性
病名: 脊髄性筋萎縮症

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実施計画番号: jRCT2051230159

新潟県大阪府愛知県三重県沖縄県島根県東京都

HALの標準的長期使用法確立のための多施設共同観察研究・実態調査

対象者: 歳ヶ月週日時間下限なし〜歳ヶ月週日時間上限なしの男性・女性
病名: 脊髄性筋萎縮症（SMA）、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）、遠位型ミオパチー、封入体筋炎（IBM）、先天性ミオパチー、筋ジストロフィー、および遺伝性痙性対麻痺、HTLV-1関連ミエロパチー（HAM)を含むその他疾患。

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実施計画番号: jRCT1092220433

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