発作性夜間ヘモグロビン尿症

治療

発作性夜間ヘモグロビン尿症を根本的に治すには、遺伝子変異を起こした造血幹細胞の代わりに正常な造血幹細胞を移植する治療が必要です。しかし、造血幹細胞移植には副作用が強く、拒絶反応や感染症などによって重篤になることがあります。

一方、近年では赤血球の破壊を抑制する効果のあるエクリズマブやラブリズマブという薬剤が開発され、造血幹細胞移植を行わなくても薬物治療を続けることで症状の進行を抑えることが可能となっています。

これらの薬物治療を行っても貧血が進行している場合には輸血治療を行う必要があります。

そのほか、再生不良性貧血や骨髄異形成症候群など骨髄機能の低下を引き起こす病気を合併している場合には、それらに対する治療も同時に行います。この場合には前述の造血幹細胞移植を検討します。