骨髄異形成症候群

治療

骨髄異形成症候群の治療には、造血幹細胞移植、薬物治療、支持療法などがあります。どの治療を選択するかは、骨髄異形成症候群の予後予測^*を行ったうえで、高リスク群であるか低リスク群であるかによって判断します。

低リスク群の治療

低リスク群は、白血病へ移行する可能性が低いと判断された骨髄異形成症候群です。低リスク群でも血液成分の減少が軽度の場合は自覚症状がないこともあり、その場合は経過観察とし治療は行いません。血球減少が進行している場合や症状がある場合には、支持療法が中心に行われます。造血機能の回復を目指した免疫抑制薬の投与（保険適用外）や特定の遺伝子の異常（5番染色体の長腕部の欠失）を伴う場合はレナリドミドが治療選択肢になることもあります。

支持療法

血液細胞が減ることによる症状を和らげる治療です。貧血や出血の症状や感染症に対しての治療が行われます。

貧血

進行している貧血に対しては赤血球輸血を行います。貧血の予防には、不足した赤血球を補うために、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）や赤血球成熟促進薬など赤血球を増やす薬剤が投与されます。

出血

出血の症状には、不足した血小板を補充するために血小板輸血が行われます。

感染症

白血球が減少すると、病原体に対する免疫機能が低下して感染症にかかりやすくなります。そのため、白血球の産生を促す薬剤による治療を行います。感染症を起こした場合は抗菌薬などを用いた治療が行われます。

高リスク群の治療

高リスク群は、白血病への移行リスクが高い骨髄異形成症候群です。骨髄異形成症候群の治癒が期待できる唯一の治療法は造血幹細胞移植です。ただし、移植を受けるためにはいくつかの条件を満たす必要があること、移植による合併症の危険性があることなどから、高リスク群に当てはまり、造血幹細胞移植が可能な場合に限って移植が行われます。高リスク群であっても造血幹細胞移植ができない場合は化学療法や免疫療法といった薬物治療や、症状を緩和するための支持療法を中心とした治療が行われます。高齢者に多い病気であり、実際には造血幹細胞移植が行われる患者はあまりいないとされています。

造血幹細胞移植

造血幹細胞を点滴によって投与し、造血機能を回復させる治療です。骨髄異形成症候群の治療では、ドナーから提供された造血幹細胞を移植する同種造血幹細胞移植が行われます。

移植前には大量の抗がん薬や全身の放射線照射によって体内の異常細胞を含む血液細胞を破壊し、骨髄を空にしたうえでドナーから提供された正常な造血幹細胞を移植します。

薬物治療

年齢に伴い、遺伝子にメチル基と呼ばれるものが錆のように結合して、がんの悪性化をくい止めるための“がん抑制遺伝子”がはたらかなくなります。骨髄異形成症候群では、メチル化を阻害するアザシチジンでの治療が、現在一般的になっています。また未熟な細胞（芽球）を減少させるための化学療法（抗がん薬治療）を行うこともあります。高リスク群で造血幹細胞移植が難しい場合に行われます。

^*予後予測：治療の今後の見通しや結果を予測すること。

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