治療
骨髄異形成症候群の治療には、造血幹細胞移植、薬物治療、支持療法などがあります。どの治療を行うかは骨髄異形成症候群の予後予測(治療経過の見通しと評価すること)を行い、高リスク群であるか低リスク群であるかによって決められます。
骨髄異形成症候群の治癒が期待できる唯一の治療法は造血幹細胞移植です。ただし、移植を受けるためにはいくつかの条件を満たす必要があること、移植による合併症の危険性があることなどから、高リスク群に当てはまり、造血幹細胞移植が可能な場合に限って移植が行われます。高リスク群であっても造血幹細胞移植ができない場合や、低リスク群の場合は化学療法や免疫療法といった薬物治療や、症状を緩和するための支持療法を中心とした治療が行われます。高齢者に多い病気のため、実際には造血幹細胞移植が行われる患者はあまりいないとされています。低リスク群でも血液成分の減少が軽い場合は自覚症状がないこともあり、その場合は経過観察とし、治療を行いません。
造血幹細胞移植
造血幹細胞を点滴によって投与し、造血機能を回復させる治療です。骨髄異形成症候群の治療では、ドナーから提供された造血幹細胞を移植する同種造血幹細胞移植が行われます。
移植前には大量の抗がん剤や全身放射線照射によって体内の異常細胞を含む血液細胞を破壊し、骨髄を空にしたうえでドナーから提供された正常な造血幹細胞を移植します。
薬物治療
年齢に従い、遺伝子にメチル基と呼ばれるものが錆びのように結合していき、がんの悪性化をくい止めるための“がん抑制遺伝子”がはたらかなくなります。骨髄異形成症候群では、このメチル化を阻害するアザシチジンでの治療が、現在一般的になっています。また未熟な芽球を減少させるための化学療法(抗がん剤治療)や、免疫抑制剤を用いた治療(国内未承認)を行うこともあります。低リスク群で症状がある場合や、高リスク群で造血幹細胞移植が難しい場合に行われます。
支持療法
血液細胞が減ることによる症状や、薬物療法などによる副作用を和らげる治療です。たとえば、貧血症状に対して輸血を行ったり、赤血球を増やす薬剤を使用したりします。また感染症に対しては、抗菌剤や白血球の産生を促す薬剤による治療を行います。
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