存在意義は「社会貢献」―小児神経学会・加藤理事長に聞く 学会が果たすべき役割

小児神経学は成長発達期に起こる脳・神経・筋の障害を診るのに必要な知識・技能・経験が求められる領域だ。発達障害や知的障害など比較的患者数が多い病気に加え、希少疾患も対象とする。かつては“原因不明”とされてきた病気が遺伝子解析技術の進歩により病因解明されるなど、進展著しい分野でもある。2022年に日本小児神経学会の第10代理事長に就任した加藤光広先生（昭和大学医学部小児科学講座教授）は、学会による社会貢献の重要性を強調する。それはなぜか、さらには小児神経学の魅力ややりがいなどについて、加藤理事長に聞いた。

「医療的ケア児」「きょうだい児」問題に手当てを

小児神経学の領域は広範で、診療対象には希少疾患も多くあります。そうした領域を扱う日本小児神経学会は、数多くの課題を抱えています。

小児神経学の領域には、残念ながら今はまだ治せない病気があり、長期的・慢性的に日常生活に影響します。その影響は患者さん本人にとどまらず、家族全体に及ぶという病気も多数あるのです。家族に過剰な負担を強いていることの問題点として出てきたのが「医療的ケア児」と「きょうだい児」。これが大きな課題の1つです。

医療的ケア児については、2021年に「医療的ケア児及びその家族に対する支援に関する法律」ができましたが、現場レベルでは支援の趣旨がまだ実践されていません。純粋な医療からは少し外れますが、現場で患者さん・ご家族を見ている我々としては積極的に介入していきたいと思っています。

「きょうだい児」は、病気や障害のある子どものきょうだいが抱える問題で、主に母親が入院児に付き添いをすることによる生活様式の変化やストレスによってつらい思いをすることなどを指します。実際にはずっと以前からあった問題なのですが、最近になってようやく光が当たるようになり、当事者の集まりもできています。実は当学会の会員には自身がきょうだい児で、それが小児神経医を志す動機になったという人も少なくありません。そのような会員を中心にして、学会としてきょうだい児の問題に手当てをしていきたいと思っています。機微に触れる部分も多い問題でもあり、当事者の意見を聞きながら慎重に進めていきたいと考えています。

新薬開発の手段、共同研究の支援を強化

もう1つの大きな課題は「新薬開発」です。国内でも使えるようになった高額な医薬品の半数程度は、小児神経に関するものです。我々が担っている領域には遺伝的な病気が多く、医学の進歩の恩恵が直接患者さんに届く一方で、患者さんが少数なのでどうしても単価が高くなるという問題があります。我々は単に希少疾患の患者さんを診るだけにとどまらず、新薬開発にも積極的に関与すべきだと考えています。それによってよりよい治療法をいち早く患者さんに届けることを、学会として積極的に推進していきます。

新薬開発の手段として、共同研究の強化を進めています。学会の目的は「研究」と考える向きが多いかもしれません。ですが、研究は我々が持っている手段であって、私が考える学会の存在理由は「研究によっていかに社会貢献をしていくか」です。それを実現するために、学会として責任をもって共同研究を推進しています。

ポイントは2つ。1つは基礎と臨床を結び付けて、若い臨床医が基礎研究に関心を持つと同時に、基礎の先生方も小児神経のフィールドに入ってほしいと思っています。もう1つのポイントは臨床医同士の共同研究です。小児神経疾患は希少疾患が多く、一生のうちで1、2人の患者さんしか診ないという病気も多数あります。しかし、約4000人（2023年7月時点）の会員が「一生のうちの1、2人」を持ち寄れば非常に大きな数になります。そのようなプラットフォームを実際に作り、それを生かして研究をしてもらおうとしています。

医師はあきらめず「未来変える」ため行動

小児神経科医に大切なことは「あきらめない」ということです。小児神経学は希少疾患と同時に、発達障害や知的障害など患者数は多いが現状では治療法がほとんどない病気が多い分野です。医者としては「障害の受容」を保護者に求めざるを得ない、という現実はあります。ですが、受容とはあきらめるという意味ではありません。現状ではこういう障害・状態ではあっても、「これから未来を変えていくために一緒に考えて行動していきましょう」というスタンスが我々には必要なのです。医師があきらめ、治らないことを認めてしまっては何も先に進みません。

物事を先に進めるには最低限、小児神経科医と基礎研究者が一緒に取り組むのはもちろん、最大のステークホルダーである患者さんと手を携えないと何事も進まないと感じています。

患者さんと基礎研究と臨床の3者がスクラムを組むことに加えて行政のかかわりも重要です。さらには専門家だけの閉じた関係だけではなく「小児神経の病気なんか知らない」という一般の人たちも巻き込んでいかなければ理解が進みません。一つひとつの病気はマイナーかもしれないし、個々をみれば患者数は少ないのですが、サイエンスという意味でメジャーであることは間違いありません。

患者さんや患者団体からは「先生たちが熱心に研究してくれていると、頑張れる力になる」と言われます。我々がやりがいをもって楽しく研究していることが皆のためになるということを、若い人たちに感じてもらい、次につなげたいと願っています。

「未開拓領域に乗り込む」魅力

小児神経学のやりがいは、目の前に“フロンティアフィールド”が広がっていることです。その領域に乗り込んでゆく遺伝子解析のツールができて、開拓されつつあります。遺伝子解析の先に薬の開発があり、実際に患者さんに投与するのは医師の役割です。

小児神経学は単に既存の治療法を応用するだけでなく、新しい治療法や検査法を開拓できる可能性が非常に高い分野です。三十数年前に小児神経学を選んだ理由の1つが「分からないことがたくさんある」ことでした。“分からない”ということは何かが隠れていて分からないだけなので、自分にもなにか1つ、誰かが分からなかったことを明らかにすることができるのではないかと考えました。分からないことを知るとわくわくします。それが小児神経学の魅力でもあり、やりがいでもあると思っています。

若い人たちには「富士山を目指しても意味はない。目指すならエベレストだ」と言っています。どんなに小さなことでもよいので“世界一”を目指せということです。そのためには「共同研究」という方法論が確立しています。人脈を駆使して、自分が持っているスキルと自分にはないが相手が持っているスキルをコラボレートして成し遂げるのが現在の研究の在り方です。そうしなければ大きなことができない世の中になっています。

「大変」は「大きく変わる」ときといわれます。自分も現在進行形の時は大変でしたが、振り返ってみると恵まれていたし幸せだったと思います。臨床、研究、教育、社会活動全てにおいて、人との出会いに非常に恵まれていました。そのおかげで今の自分があるのは間違いありません。